Intervento storico alla clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli. E’ stata somministrata una terapia genica sperimentale per curare la sindrome di Usher. La quale comporta la sordità alla nascita e solitamente la piena cecità nei primi dieci anni di vita.
A Napoli il primo intervento al mondo di terapia genica per una malattia rara della retina
L’innovativa tecnologia utilizzata è stata messa a punto nei laboratori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli. Essa ha la potenzialità di allargare il campo di applicazione di questo approccio terapeutico a centinaia di altre malattie genetiche ad oggi senza cura. Tra gli sponsor dello studio LUCE-1, c’è la AAVantgarde Bio, azienda biotecnologica nata nel 2021.
Ci sono ancora degli ostacoli che limitano l’applicazione della terapia genica. Uno di questi è rappresentato dalla capienza dei vettori virali. Ossia i virus modificati utilizzati per trasferire nelle cellule dei pazienti versioni corrette dei geni responsabili delle loro patologie.
Le parole del direttore del Tigem e della direttrice dell’UOC Oculistica
“E’ molto emozionante che la nostra tecnologia dual-AAV sia testata nell’uomo per un’indicazione oftalmologica – ha commentato Alberto Auricchio, direttore del Tigem –. Comincia ora un nuovo percorso nel quale ci auguriamo che i risultati positivi osservati in laboratorio si confermino nei pazienti, con l’obiettivo finale di aiutarli nella loro funzione visiva”.
