Dopo una lunga battaglia, l’Aifa ha approvato la cura capace di guarire i bambini affetti da Sma1. Zolgensma, il farmaco dal costo esorbitante di due milioni di euro per un’unica dose, da oggi potrà essere somministrato ai piccoli sotto i 13,5 kg di peso in maniera totalmente gratuita, a carico del SSN. Una vittoria per la famiglia della piccola Rosanna, bambina di 16 mesi di Melito che convive con la rara malattia genetica. La sua vita potrebbe presto essere cambiata dal ‘Zolgensma’ e potrebbe sperare in una vita migliore: normale. Gli studi sul farmaco hanno dimostrato che un’unica iniezione del farmaco è in grado di sostituire la funzione del gene mancante, o non funzionante, Smn1, migliorando le prospettive di vita. Se somministrato in tempo, può garantire una vita normale al paziente: camminare senza alcun supporto, mangiare declutendo autonomamente, respirare senza essere attaccati a una macchina.
Una bellissima notizia anche per le famiglie dei bambini che erano stati tagliati fuori dall’accesso alla terapia genica. Fino a ieri le speranze delle famiglie dei piccoli pazienti erano ‘appese’ alle raccolte fondi con cifre a sei zeri. L’accordo raggiunto con l’azienda produttrice di Zolgensma, la Novartis , ha incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg.
Esulta la senatrice del Movimento Cinque stelle, Maria Domenica Castellone: “Ieri è arrivata la svolta tanto attesa: Aifa infatti ha approvato l’uso di questa terapia genica per tutti i bambini che rientrano per peso entro i 21kg. Adesso, quindi, il farmaco potrà essere somministrato gratuitamente anche a bambini più grandi. Tra i bimbi che saranno curati – ha affermato la senatrice – c’è anche Rosanna, la bimba di due anni di Melito per cui era partita una raccolta fondi.La sua mamma Tina, che ho incontrato nei giorni scorsi, non si è mai arresa. Questa terapia adesso cambierà per sempre la sua vita e quella di altri bambini, restituendo speranza e serenità alle loro famiglie”.
