E’ tornata a casa la piccola Sofia, la bambina di Giugliano affetta da Astrofia muscolare spinale curata al Santobono con il farmaco più costoso al mondo. A riportare la notizia è Il Mattino.
La Sma è una malattia rara che nell’arco dei primi due anni di vita spegne lentamente tutti i muscoli. Grazie all’intervento dei medici napoletani, però, la neonata ha ora dinanzi a sé una prospettiva di vita lunga e sana. Si tratta di una terapia estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. Quello su sofia è il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
Sofia, la piccola di Giugliano salvata al Santobono
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico. Determina così la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.
Dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon: «Ringrazio la Regione, il servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico e amministrativo dell’azienda. Si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura e innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’azienda Santobono Pausilipon di Napoli. Consolidatasi, ormai a pieno titolo, tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee».
Le parole di De Luca
Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, dichiara: «Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto».
